• Українська
  • English
Генотерапія та її перспективи

Генотерапія та її перспективи

Успішне завершення проєкту “Human Genome Project” дало багато переваг дослідникам, включаючи способи ідентифікації генетичних варіантів, які підвищують ризик таких поширених захворювань, як рак і діабет.

Це допоможе дослідникам зрозуміти хвороби, зокрема:

  • генотипування специфічних вірусів для безпосереднього лікування
  • ідентифікація мутацій, пов’язаних з різними формами раку
  • еволюцію хвороб
  • розробка препаратів і більш точне прогнозування їх дії

Генотерапія – це вид лікування, який передбачає зміну або заміни генів у клітинах людини для лікування або запобігання захворювання. Генна терапія передбачає додавання нових функціонуючих генів у клітини, які були відсутні чи несправні шляхом інактивації/відновлення наявних генів.

Гени можуть бути доставлені до клітин різними способами включаючи вірусні вектори, які є спеціальними вірусами, що були модифіковані для перенесення нового гена в клітини, і невірусні методи (трансфекція), такі як електропорація чи пряме введення ДНК.

Інколи генна терапія – це єдино можливий шлях продовження життя людини та підвищення його якості, зокрема у випадках, які раніше вважалися безнадійними.

Моногенні хвороби ідеальні для лікування методами генної терапії (у цьому напрямку працює компанія з генної терапії клінічної стадії “Taysha Gene Therapies”), проте більшість хвороб полігенні і зумовлені мутаціями кількох генів, що створює проблеми для встановлення впливу різних генів на хворобу та їх діагностику, а також створення працюючих генних конструкцій. Генно-інженерні технології дозволяють активно маніпулювати з генами і забезпечувати адресну доставку нових блоків генетичної інформації в задані ділянки геному, що створює перспективи для ефективного лікування різної патології. Передбачається, що генотерапія може бути використана для лікування хвороби Паркінсона, депресії, синдрому Ангельмана та ін.

 Щоб досягнути певних цілей в генній інженерії використовують:

  • соматичну генотерапію (при якій трансген вводять в соматичні клітини й вони не потрапляють у статеві)
  • фетальну генотерапію (чужорідну ДНК вводять в зиготу або ембріон на ранній стадії розвитку для передачі потрібної інформації всім клітинам і наступним поколінням також)
  • активацію власних генів організму (пригнічення мутантного гена)

В результаті інтенсивного розвитку методів генної інженерії отримані клони безлічі генів рибосомальної, транспортної, 5S РНК, гістонів, глобіну миші, кролика, людини, колагену, овальбуміну, інтерферону, інсуліну людини і інших пептидних гормонів. Це дозволило створювати штами бактерій для виробництва багатьох біологічно активних речовин, які використовуються в медицині, сільському господарстві і мікробіологічній промисловості. Суттєвий вплив генної інженерії здійснений і на розвиток молекулярно-генетичних методів, що дозволило отримати нові знання про організацію і функціонування генетичного апарату.

Найновіші дані про операцію з використанням генотерапії безпосередньо в мозок отримано від лікарів медичного центру Sheba Tel-HaShomer (Ізраїль). У квітні 2023 року пацієнту з Індії з аутосомно-рецесивним генетичним захворюванням – дефіцитом  декарбоксилази ароматичних амінокислот – проведено найдорожчу операцію в Ізраїлі.

Інноваційне лікування проведене в рамках глобального дослідження генної терапії у якому взяли участь 30 дітей з Тайвані, Японії, Китаю, Німеччини, Англії, Франції та США.

 

Інформацію підготувала доцентка кафедри медичної біології та генетики Катерина Власова

 

Використані джерела:

  1. https://www.israelhayom.com/2023/04/02/israeli-doctors-make-history-with-gene-therapy-treatment-to-brain/
  2. https://investorintel.com/biotech-medtech/promising-advancements-in-gene-therapy-are-leading-to-potential-investment-opportunities/
  3. https://coggle.it/diagram/XqWJS-YJS4QpVJyo/t/%D0%B3%D0%B5%D0%BD%D0%BE%D1%82%D0%B5%D1%80%D0%B0%D0%BF%D1%96%D1%8F-%D1%82%D0%B0-%D1%97%D1%97-%D0%BF%D0%B5%D1%80%D1%81%D0%BF%D0%B5%D0%BA%D1%82%D0%B8%D0%B2%D0%B8
  4. https://uk.wikipedia.org/wiki/%D0%93%D0%B5%D0%BD%D0%BE%D1%82%D0%B5%D1%80%D0%B0%D0%BF%D1%96%D1%8F#:~:text=%D0%94%D0%B5%D1%8F%D0%BA%D1%96%20%D0%B7%20%D0%BD%D0%B0%D0%B9%D0%B1%D1%96%D0%BB%D1%8C%D1%88%20%D0%BF%D0%B5%D1%80%D1%81%D0%BF%D0%B5%D0%BA%D1%82%D0%B8%D0%B2%D0%BD%D0%B8%D1%85%20%D0%BD%D0%B0%D0%BF%D1%80%D1%8F%D0%BC%D0%BA%D1%96%D0%B2,%D0%B4%D0%BE%D0%BF%D0%BE%D0%BC%D0%BE%D0%B3%D1%82%D0%B8%20%D1%96%D0%BC%D1%83%D0%BD%D0%BD%D1%96%D0%B9%20%D1%81%D0%B8%D1%81%D1%82%D0%B5%D0%BC%D1%96%20%D0%B0%D1%82%D0%B0%D0%BA%D1%83%D0%B2%D0%B0%D1%82%D0%B8%20%D1%80%D0%B0%D0%BA%D0%BE%D0%B2%D1%96

 

Корисно знати